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印度科学家研发出一种用于基因治疗的发光分子“手术刀”

这项新技术能够在不损伤活细胞的情况下,实时观察DNA编辑过程

加尔各答博斯研究所的科学家们开发了一种改良的CRISPR-Cas9系统蛋白,该蛋白在运行过程中会发光。据印度科技部消息,这项名为GlowCas9的研发成果由TV BRICS合作伙伴印度亚洲新闻社(IANS)报道。

该蛋白是通过将Cas9酶与纳米荧光素酶(一种存在于深海虾体内的酶)的片段融合而成。当Cas9被正确激活时,荧光素酶片段会结合并发出荧光。这使得人们能够在不破坏活细胞、组织和植物的情况下,观察基因编辑系统在它们体内的定位和活性。

研究生阿卡迪普·卡尔马卡尔研发了GlowCas9,他在发表于《应用化学国际版》(Angewandte Chemie International Edition)的一篇研究论文中解释了其工作原理:“当Cas9正确折叠时,酶的失活片段会重新结合,产生光。这是因为当这些片段靠近时,它们可以重新组装,恢复酶活性,并产生可见信号,类似于萤火虫发出的柔和光芒。”

研究表明,GlowCas9在高温下也表现出更高的稳定性,并能提高DNA修复的准确性,而DNA修复是纠正基因错误的关键过程。

CRISPR-Cas9技术用于靶向基因组编辑,以治疗包括癌症在内的遗传疾病,并纠正镰状细胞贫血症和肌营养不良症等遗传突变。GlowCas9能够在植物系统中进行追踪,这使得该技术无需使用转基因生物即可应用于作物改良。

以前,由于传统的检测方法通常需要固定或破坏细胞进行分析,因此很难实时监测活细胞中 Cas9 系统的活性,从而无法跟踪该过程的展开。

图片来源:Natali_Mis|iStock